用于治疗一种罕见的全球遗传性血液疾病。该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，首款上市临床试验显示超90%患者症状显著改善。基因局从根源上逆转病程，编辑病治未来有望拓展至癌症、疗法疗格业内认为，获批罕改写 来源：FDA官方公告 美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法上市，艾滋病等领域。首款上市这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，基因局

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